一项针对A型血友病的突破性基因疗法已被证明具有长期效益，已经改变了英国13名男性的生活。
伦敦女王玛丽大学的约翰·帕西教授领导的临床研究人员于2017年首次宣布，单次输注缺失基因治疗的男性中有85％的人的凝血蛋白VIII因子显示正常或接近正常水平。一年。
在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇新论文中，帕西教授（也是Barts Health NHS Trust的血友病中心主任）证实，所有参与该试验的患者仍从获益率的大幅下降中受益接受治疗三年后出血。在此期间，这13例患者均未需要常规VIII因子预防出血。
缺乏VIII因子会导致A型血友病，约占所有血友病病例的80％。由于血液无法凝结，即使有最轻微的伤害，患者也有可能流血过多，并有可能危及生命的自发性内出血。患者每周必须进行三次或更多次静脉注射，以控制和预防出血。消除这些常规注射可以大大减轻保持出血的治疗负担。
帕西教授说：“我们的2017年论文显示基因治疗可以显着提高A型血友病男性的VIII因子水平。我们的新数据对于帮助科学和医学界理解这项开创性技术至关重要。这项最新研究证实了安全性和长期性治疗的长期有益影响。有效终止常规注射的终生治疗方案的长期治疗可以改变护理并大幅度改善成千上万患有这种具有挑战性遗传病的人的生活质量。”
在难以获得凝血产品的发展中国家，这种治疗可能特别重要。
